试验发现，“基因消音器”药物有望治疗罕见心脏病

　　一项试验发现，被称为“基因沉默剂”的药物有望减少由一种罕见心脏病引起的心脏病发作、中风和死亡。

　　Vutrisiran以Amvuttra品牌出售，通过结合并抑制信使RNA (mRNA)来减少一种名为转甲状腺素的致病蛋白质。

　　研究人员希望这种以注射形式进行的治疗方法能够成为转甲状腺素淀粉样心肌病(atr - cm)患者的“新的治疗标准”。

　　当有缺陷的转甲状腺素蛋白不能正确形成并在心脏的主泵腔中积聚时，就会发生atr - cm，这使得泵血变得更加困难。

　　这种情况可能是遗传的，也可能随着年龄的增长而发展。

　　我们的研究结果表明，vutrisiran有可能成为新的护理标准

　　玛丽安娜·丰塔纳教授

　　伦敦大学学院(UCL)和皇家自由医院的玛丽安娜·丰塔纳教授说:“ATTR是一种渐进式的致命疾病，患者体内错误折叠的转甲状腺素蛋白会以淀粉样蛋白沉积在身体的各个部位，经常损害心脏。”

　　“我们研究了一种新的RNA干扰(RNAi)疗法，vutrisiran，它的目标是促甲状腺素的产生，是否可以改善atr - cm患者的临床结果，结果非常有希望。”

　　这项名为HELIOS-B的研究涉及来自26个国家87个地点的655名患者。

　　超过四分之三(77.6%)的人患有心力衰竭，40%的人已经服用了他法底斯(一种延缓疾病进展的药物)，他们在整个试验期间都在服用。

　　在这项研究中，一半的患者每三个月服用一次25毫克的vutrisiran，持续36个月，而一半的患者服用安慰剂。

　　研究人员发现，死亡和复发性“心血管事件”(如心脏病发作或中风)的风险总体上降低了28%，仅服用vutrisiran的患者降低了33%。

　　亚组分析显示，同时服用乌曲西兰和他法底斯的患者的风险降低了20%。

　　42个月后，总体患者的死亡风险降低了36%，仅使用vutrisiran的患者的死亡风险降低了35%。

　　试验还发现，与安慰剂组相比，服用vutrisiran的患者的生活质量有所改善。

　　丰塔纳教授补充说:“在我们诊所看到的具有代表性的当代患者中，Vutrisiran非常有效，耐受性良好，无论他法底斯治疗背景如何，都有一致的益处。”

　　“我们的研究结果表明，vutrisiran有可能成为新的护理标准。

　　“这项试验也很重要，因为它是第一个显示基因沉默剂对任何类型的心肌病有益的试验。”

　　英国心脏基金会的首席科学和医疗官布莱恩·威廉姆斯教授说，在伦敦举行的ESC大会上公布的这一发现“揭示了”所谓的基因沉默的潜在好处。

　　他说:“转甲状腺素淀粉样变性会导致进行性心力衰竭，这对患者及其家人来说是毁灭性的，而且很难治疗。”

　　“这项研究揭示了一种新的治疗方法的有希望的效果，vutrisiran显着减少了死亡人数，并改善了患有这种疾病的人的生活质量。

　　“这项研究揭示了基因沉默作为治疗心肌病的潜在方法的好处，使我们更接近于为患有这种疾病的人提供新的治疗选择。”我们期待着进一步的研究，以更好地了解这种药物在更广泛、更多样化的患者群体中的益处。”

　　vutrisiran制造商Alnylam的首席医疗官Pushkal Garg说:“虽然结果尚未得到监管机构的审查，但我们今天分享的数据表明，vutrisiran有可能成为atr - cm的新护理标准，atr - cm是一种治疗选择有限的进行性和最终致命疾病。”

　　美国国家健康与护理卓越研究所推荐将vutrisiran作为治疗成人一期或二期多神经病变遗传性转甲状腺素相关淀粉样变性的一种选择，这种病变会导致全身周围神经功能障碍。

　　这项新研究是在伦敦大学学院和伦敦玛丽女王大学的一项研究之后进行的，该研究估计，每1000人中就有一人携带这种基因变异，这使他们有患ATTR的风险。

　　研究人员表示，这一数字是根据对469789名英国生物银行患者的分析得出的，“高于预期”。

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　　一项试验发现，被称为“基因沉默剂”的药物有望减少由一种罕见心脏病引起的心脏病发作、中风和死亡。

　　Vutrisiran以Amvuttra品牌出售，通过结合并抑制信使RNA (mRNA)来减少一种名为转甲状腺素的致病蛋白质。

　　研究人员希望这种以注射形式进行的治疗方法能够成为转甲状腺素淀粉样心肌病(atr - cm)患者的“新的治疗标准”。

　　当有缺陷的转甲状腺素蛋白不能正确形成并在心脏的主泵腔中积聚时，就会发生atr - cm，这使得泵血变得更加困难。

　　这种情况可能是遗传的，也可能随着年龄的增长而发展。

　　我们的研究结果表明，vutrisiran有可能成为新的护理标准

　　玛丽安娜·丰塔纳教授

　　伦敦大学学院(UCL)和皇家自由医院的玛丽安娜·丰塔纳教授说:“ATTR是一种渐进式的致命疾病，患者体内错误折叠的转甲状腺素蛋白会以淀粉样蛋白沉积在身体的各个部位，经常损害心脏。”

　　“我们研究了一种新的RNA干扰(RNAi)疗法，vutrisiran，它的目标是促甲状腺素的产生，是否可以改善atr - cm患者的临床结果，结果非常有希望。”

　　这项名为HELIOS-B的研究涉及来自26个国家87个地点的655名患者。

　　超过四分之三(77.6%)的人患有心力衰竭，40%的人已经服用了他法底斯(一种延缓疾病进展的药物)，他们在整个试验期间都在服用。

　　在这项研究中，一半的患者每三个月服用一次25毫克的vutrisiran，持续36个月，而一半的患者服用安慰剂。

　　研究人员发现，死亡和复发性“心血管事件”(如心脏病发作或中风)的风险总体上降低了28%，仅服用vutrisiran的患者降低了33%。

　　亚组分析显示，同时服用乌曲西兰和他法底斯的患者的风险降低了20%。

　　42个月后，总体患者的死亡风险降低了36%，仅使用vutrisiran的患者的死亡风险降低了35%。

　　试验还发现，与安慰剂组相比，服用vutrisiran的患者的生活质量有所改善。

　　丰塔纳教授补充说:“在我们诊所看到的具有代表性的当代患者中，Vutrisiran非常有效，耐受性良好，无论他法底斯治疗背景如何，都有一致的益处。”

　　“我们的研究结果表明，vutrisiran有可能成为新的护理标准。

　　“这项试验也很重要，因为它是第一个显示基因沉默剂对任何类型的心肌病有益的试验。”

　　英国心脏基金会的首席科学和医疗官布莱恩·威廉姆斯教授说，在伦敦举行的ESC大会上公布的这一发现“揭示了”所谓的基因沉默的潜在好处。

　　他说:“转甲状腺素淀粉样变性会导致进行性心力衰竭，这对患者及其家人来说是毁灭性的，而且很难治疗。”

　　“这项研究揭示了一种新的治疗方法的有希望的效果，vutrisiran显着减少了死亡人数，并改善了患有这种疾病的人的生活质量。

　　“这项研究揭示了基因沉默作为治疗心肌病的潜在方法的好处，使我们更接近于为患有这种疾病的人提供新的治疗选择。”我们期待着进一步的研究，以更好地了解这种药物在更广泛、更多样化的患者群体中的益处。”

　　vutrisiran制造商Alnylam的首席医疗官Pushkal Garg说:“虽然结果尚未得到监管机构的审查，但我们今天分享的数据表明，vutrisiran有可能成为atr - cm的新护理标准，atr - cm是一种治疗选择有限的进行性和最终致命疾病。”

　　美国国家健康与护理卓越研究所推荐将vutrisiran作为治疗成人一期或二期多神经病变遗传性转甲状腺素相关淀粉样变性的一种选择，这种病变会导致全身周围神经功能障碍。

　　这项新研究是在伦敦大学学院和伦敦玛丽女王大学的一项研究之后进行的，该研究估计，每1000人中就有一人携带这种基因变异，这使他们有患ATTR的风险。

　　研究人员表示，这一数字是根据对469789名英国生物银行患者的分析得出的，“高于预期”。